尼曼皮克氏病此症目前尚无治愈的方法,只能是对症治疗。
研究学者对于致病机转与病理正进一步探究,希望能发展出酵素替代治疗、基因治疗等治疗方式。关于NPB的治疗,目前已有基因重组的人类酸性鞘磷脂酵素(recombinant humanacidsphingomyelinase; rhASM)替代治疗,并且已进入临床试验第一期的阶段。在NPC的治疗方面,目前则有一新药Zavesca,已经欧盟证实可以延缓患者的神经退化的症状。
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